2025创新药高质量发展大会12月7日在广州召开，会上发布了2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》，特宝生物(688278)自主研发的治疗用生物制品国家1类新药——长效生长激素益佩生（通用名：怡培生长激素注射液）成功纳入医保目录。该药物适用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症（GHD）所致生长缓慢，此次入围将有助于减轻我国矮小症患儿家庭的治疗负担，在为患儿家庭提供新的治疗选择基础上，进一步提升了药物可及性。
近年来，儿童生长发育问题日益受到社会关注。生长激素作为调控儿童生长发育的关键激素，其缺乏不仅影响身高，还可能增加成年后代谢紊乱、心血管疾病等风险。据统计，我国矮小症患者总数约760万，然而接受规范治疗的比例不足5%，存在显著的认知率低、就诊率低、治疗依从性差等挑战。部分家长对孩子身高过度焦虑或对生长激素认识存在极端化误区；部分家长在发现孩子身高低于同龄人时急于采用药物手段介入干预。实际上，在干预前需要经过专业医学评估和检查判断是否属于生长激素缺乏症，儿童生长发育的认知亟需科学引导和有效解决方案。
公开资料显示，益佩生是特宝生物自主研发的国家1类新药，是全球首个获批上市的Y型40kD聚乙二醇长效生长激素，相较于需每日注射的短效制剂，益佩生将给药频率降至每周一次，显著降低了患儿心理负担。此外，益佩生不含防腐剂，采用“次抛型”设计，极大降低了微生物污染和交叉感染的潜在风险。
特宝生物相关负责人介绍：“在产品研发刚立项时，短效生长激素需每日给药一次。对于儿童患者来说，每天用药是非常痛苦的。我们希望研发出给药剂量更低、安全性更高的产品，为医生提供更大的空间调整给药剂量。在保证安全性和有效性的前提下，给患儿更好的治疗体验。”
围绕患儿注射恐惧的核心痛点，益佩生配套了智能电子注射笔“愈适达”。该注射笔采用创新的隐针设计（全包裹式药仓+缓冲结构），有效避免了针头外露带来的视觉刺激和心理压力，极大缓解了儿童注射恐惧，甚至可以实现大龄患儿自我给药。同时，“愈适达”作为国内首批应用物联网技术的生长激素配套智能注射笔，其操作便捷，具备一分钟内完成注射、无需更换针头、降低回血风险、剂量精准、数据可追溯等优点。通过连接智能终端，便于家长记录和管理治疗数据，辅助医生随访评估，提升治疗过程中患儿用药依从性和准确性。
除了技术创新，解决儿童矮小症问题亦需社会合力。据了解，特宝生物以公益行动践行社会责任，捐赠支持了中国儿童少年基金会设立并实施的“小竹笋”儿童健康关爱公益项目。该项目聚焦于矮小症的早筛、早诊与规范治疗，通过科普教育与医疗援助等手段提升社会对儿童生长发育的科学认知。
在“健康中国2030”战略引导下，国家持续完善儿童药物研发体系与医保政策。此次益佩生被纳入国家医保目录有望大幅提升这一创新药物的可及性，降低患儿家庭经济负担，使更多中国家庭以更可持续的方式获得长效治疗，对我国儿童生长发育领域的疾病管理具有积极意义。（胡敏）
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